No primeiro ensaio clínico do gênero, os pesquisadores usaram a ferramenta de edição de genes CRISPR para ajustar o DNA das células imunológicas das pessoas, na esperança de combater o câncer.
Agora, dados preliminares do estudo sugerem que esta técnica é segura para uso em pacientes com câncer.
"Isso é prova de que podemos editar com segurança o gene dessas células", disse o co-autor do estudo, Edward Stadtmauer, professor de oncologia da Universidade da Pensilvânia, à Associated Press.
Ainda assim, "este tratamento não está pronto para o horário nobre", acrescentou Stadtmauer em entrevista à NPR. "Mas é definitivamente muito promissor".
Até agora, apenas três pacientes receberam a terapia pioneira - dois com um câncer de sangue chamado mieloma múltiplo e um com sarcoma, um câncer de tecido conjuntivo, de acordo com um comunicado da Universidade da Pensilvânia. Os pesquisadores foram capazes de remover, editar e devolver com segurança as células aos corpos dos pacientes. A segurança foi medida em termos de efeitos colaterais, e os autores descobriram que não houve efeitos colaterais graves do tratamento.
Um ensaio clínico de fase I, como este, geralmente inclui apenas alguns pacientes, de acordo com a American Cancer Society. O pequeno teste visa determinar como o corpo reage a um novo medicamento e se os pacientes experimentam reações adversas. Os ensaios da fase I não abordam se um medicamento realmente funciona para tratar uma condição - essa questão surge em ensaios posteriores. Tal como está, o estudo CRISPR sugere que a nova terapia contra o câncer é pelo menos segura para três pessoas, impedindo mais dados futuros.
"Estou tão empolgado com isso", disse Jennifer Doudna, bioquímica da Universidade da Califórnia, Berkeley, cuja equipe descobriu e desenvolveu a técnica CRISPR, pela primeira vez. (Doudna não participou do estudo atual.)
O CRISPR permite que os cientistas cortem trechos específicos de DNA do código genético de uma célula e colem novos, se desejado. Stadtmauer e seus colegas aplicaram essa técnica às células T, um tipo de glóbulo branco que ataca células doentes e cancerígenas no corpo. O câncer usa vários truques para deslizar sob o radar das células T, mas usando o CRISPR, os pesquisadores buscam ajudar as células imunológicas a identificar tumores indescritíveis e eliminá-los.
A técnica se assemelha a outra terapia contra o câncer, conhecida como "CAR T", que também equipa as células imunológicas com novas ferramentas para se prenderem aos tumores, mas não usa o CRISPR, de acordo com o Instituto Nacional do Câncer.
No novo estudo, os cientistas usaram o CRISPR para recortar três genes do DNA das células imunológicas. Dois dos genes contêm instruções para construir estruturas na superfície celular que impediram as células T de se ligarem adequadamente aos tumores, de acordo com a declaração da universidade. O terceiro gene forneceu instruções para uma proteína chamada PD-1, um tipo de "desligamento" que as células cancerígenas ativam para interromper os ataques das células imunológicas.
"Nosso uso da edição do CRISPR é voltado para melhorar a eficácia das terapias genéticas, não para editar o DNA de um paciente", disse o co-autor do estudo, Carl June, professor de imunoterapia da Universidade da Pensilvânia.
Com esses ajustes, os pesquisadores usaram um vírus modificado para colocar um novo receptor nas células T antes de injetá-los novamente nos pacientes. O novo receptor deve ajudar as células a localizar e atacar os tumores com mais eficiência. Até agora, as células editadas sobreviveram no interior dos corpos dos pacientes e se multiplicaram como pretendido, disse Stadtmauer à AP. No entanto, não está claro se e quando as células irão lançar um ataque letal ao câncer dos pacientes, acrescentou.
Dois a três meses após o tratamento, o câncer de um paciente continuou a piorar, como antes do tratamento, e outro paciente permaneceu estável, relatou a AP. O terceiro paciente recebeu tratamento muito recentemente para avaliar sua reação. Enquanto isso, os pesquisadores pretendem recrutar mais 15 pacientes para o estudo para avaliar a segurança da técnica e sua eficácia na eliminação do câncer. Os primeiros resultados de segurança serão apresentados no próximo mês em uma reunião da Sociedade Americana de Hematologia em Orlando, Flórida, de acordo com o comunicado da universidade.
"Queremos mais pacientes e um acompanhamento mais longo para realmente dizer que o uso do CRISPR é seguro. Mas os dados são certamente encorajadores", disse Michel Sadelain, imunologista do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, em Nova York. York, disse à NPR. "Até agora, tudo bem - mas ainda cedo."
O estudo foi financiado em parte pela empresa de biotecnologia Tmunity Therapeutics. Alguns dos autores do estudo e a Universidade da Pensilvânia têm uma participação financeira nessa empresa, informou a AP.
